Um novo tratamento para fibrose cística já está disponível no Sistema Único de Saúde (SUS). Trata-se do Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor), da Vertex Farmacêutica. O medicamento age efetivamente na causa da doença, aumentando a qualidade e expectativa de vida dos pacientes.
O medicamento pertence à uma classe chamada "moduladores da função da CFTR". Desenvolvida em 2012, essa classe representou uma mudança no paradigma da doença, pois, pela primeira vez, foi capaz de tratar o defeito básico da fibrose cística.
A doença é causada por mutações no gene CFTR, responsável pela regulação de cloreto e do bicarbonato entre os meios intracelular e extracelular das células das glândulas mucosas. Isso faz com que as secreções do corpo fiquem viscosas e grudentas, o que afeta diversos órgãos.
Não existe cura e, sem tratamento, a doença progride se tornando letal. Metade dos óbitos ocorre antes dos 18 anos. Devido às repetidas pneumonias, não é incomum a necessidade de transplante de pulmão entre esses pacientes. Os moduladores da função da CFTR mudam essa realidade, proporcionando mais qualidade de vida aos pacientes.
O Trikafta é indicado para pessoas vivendo com fibrose cística com idades a partir de 6 anos, que possuem pelo menos uma mutação F508del no gene modulador CFTR . Ele é o mais moderno dos medicamentos dessa classe e também o mais caro.
Conforme os valores estabelecidos pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), a caixa pode ser comercializada no Brasil por até R$ 92 mil. No entanto, também é o mais eficaz, pois abrange o maior número de pacientes. Cerca de 1.700 brasileiros com a doença poderão se beneficiar do novo tratamento.
A fibrose cística é a doença genética grave mais comum da infância no Brasil. De acordo com dados do Grupo Brasileiro de Estudos em Fibrose Cística (GBEFC), existem 6.112 pacientes identificados no país, dos quais 74% são menores de 18 anos.
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